Sanofi: risultati deludenti farmaco sclerosi multipla, azioni in calo

Le azioni Sanofi sono in calo oggi alla Borsa di Parigi, perdendo oltre due punti percentuali a metà seduta. Il titolo della casa farmaceutica francese era però scivolato di circa cinque punti percentuali durante gli scambi della mattinata, dopo la notizia che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha rinviato l’approvazione del farmaco sperimentale contro la sclerosi multipla Tolebrutinib. I risultati deludenti della fase avanzata della sperimentazione hanno indotto l’autorità di regolamentazione statunitense a rimandare la decisione al primo trimestre del 2026.

Si tratta del secondo rinvio della decisione, inizialmente prevista per settembre e poi posticipata al 28 dicembre. "Siamo delusi dai risultati di oggi; tuttavia, crediamo che questi dati miglioreranno la nostra comprensione della biologia sottostante della sclerosi multipla", ha dichiarato Houman Ashrafian, responsabile della ricerca e sviluppo di Sanofi.

Azioni Sanofi in rosso: i risultati della sperimentazione

Oggi Sanofi ha aggiornato i risultati della sperimentazione clinica su tolebrutinib e ha comunicato che lo studio di fase 3 PERSEUS, condotto su pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS), non ha raggiunto l’endpoint primario. In pratica, non è riuscito a ritardare in modo significativo la progressione della disabilità confermata a sei mesi rispetto al placebo.

Il trial clinico di fase 3, avviato a giugno, ha coinvolto complessivamente 767 pazienti, randomizzati a ricevere tolebrutinib oppure placebo. Il criterio principale era misurare il ritardo nella progressione della disabilità confermata a sei mesi, confrontando il farmaco con il placebo. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con gli studi precedenti, ma sulla base di questi risultati Sanofi non procederà alla registrazione del farmaco per questa indicazione, poiché la progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva - una forma che rappresenta circa il 10% dei casi - non è stata rallentata.

Per confronto, in un altro studio di fase 3 su tolebrutinib per una diversa forma di sclerosi multipla, la secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS), è stata osservata una riduzione del rischio di progressione della disabilità a sei mesi del 31% rispetto al placebo, con quasi il doppio dei pazienti che mostravano miglioramenti confermati. Secondo gli analisti di Jefferies, i risultati dello studio di oggi rappresentano una "sorpresa negativa", anche se "la maggiore opportunità commerciale rimaneva nei pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante".

Il farmaco è attualmente sotto revisione anche nell’Unione europea, mentre ha ottenuto in via provvisoria l’autorizzazione negli Emirati Arabi Uniti la scorsa estate per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante e per il rallentamento della disabilità indipendentemente dalla presenza di ricadute.