Pfizer ha raggiunto un obiettivo importante nel campo della terapia genica per i pazienti con grave disturbo emorragico che permette al colosso americano di entrare in un terreno molto impegnativo nel campo farmaceutico. Il trattamento, sviluppato in collaborazione con Sangamo Therapeutics, è chiamato giroctocogene fitelparvovec e ha avuto un'efficacia superiore rispetto alle terapie comuni utilizzate dai pazienti con emofilia A. Questa è una patologia, che provoca un'emorragia più lunga del normale perché viene a mancare il cosiddetto fattore VIII (elemento essenziale nella coagulazione del sangue). La malattia dura per tutta la vita e richiede monitoraggio continuo e terapia costante. Ad oggi ne soffrono 25 soggetti su 100.000.
La terapia di Pfizer punta a fare in modo che i pazienti possano produrre il fattore VIII da soli per un lungo periodo di tempo. In questa maniera possono fare a meno di trattamenti costosi e di sistematiche infusioni o iniezioni per endovena. I partecipanti alla sperimentazione hanno ricevuto una singola dose, la quale ha mostrato una riduzione statisticamente significativa dell'ABR - tasso di sanguinamento totale annuo - medio rispetto al periodo precedente al trattamento. L'84% dei partecipanti ha mantenuto livelli di attività del fattore VIII superiori al 5% a 15 mesi dal trattamento, con la maggior parte che aveva un'attività del parametro pari o superiore al 15%. Quanto agli eventi avversi gravi, questi si sono verificati nel 20% dei pazienti e risolti attraverso la gestione clinica.
Con questi numeri incoraggianti, Pfizer ha detto che discuterà i risultati ottenuti con le autorità di regolamentazione nei prossimi mesi e che presenterà domanda di approvazione all'inizio del 2025.
Pfizer: cosa significano i risultati dello studio
Arrivare fin qui non è stato facile per il colosso americano del farmaco. A un certo punto della sperimentazione, alcuni pazienti hanno avvertito livelli eccessivi del fattore VIII, il che ha bloccato il processo. Tutto è ripreso quando i problemi sono stati risolti. Il campo delle terapie geniche è un po' un terreno minato, soprattutto in relazione all'emofilia. Alcuni trattamenti hanno dato esito deludente, come quello sviluppato da BioMarin Pharmaceutical. Tuttavia, secondo una ricerca effettuata da TD Cowen, oltre una decina di terapie hanno ricevuto l'approvazione dalla
Food and Drug Administration.
Per Pfizer potrebbe trattarsi di un passo importante, in quanto la società con sede a New York sta ricercando nuovi farmaci che possano compensare il calo verticale delle vendite del vaccino anti-Covid. Nel mese di aprile, la Big Pharma ha ricevuto l'approvazione dalla FDA di un'altra terapia genica, che riguarda l'emofilia B, un disturbo emorragico di natura diversa rispetto a quello trattato finora.
Il rallentamento delle vendite aziendali comunque ha messo sotto pressione le
azioni Pfizer a Wall Street, che dal picco del 2021 di 61,71 dollari, hanno
più che dimezzato il loro valore, chiudendo l'ultima seduta a 29,50 dollari. Nel pre-market si registra un -0,3%.